L’AIFA ha autorizzato l’Irccs Gaslini a somministrare linfociti antivirali anche nei soggetti con immunodepressione congenita o acquisita, ma non trapiantati. A produrre i linfociti sarà la Cell Factory del Gaslini, Officina farmaceutica autorizzata da AIFA per la produzione di prodotti di terapia cellulare avanzata.
La terapia appresenta un innovativo strumento terapeutico di rapido impiego per tutti i pazienti con un deficit immunitario grave. Deficit che può essere sia acquisito che congenito in pazienti affetti da una infezione virale resistente alle terapie. La comunità scientifica, infatti, si è posta la sfida di come trattare questi pazienti. E ha trovato nella terapia cellulare antivirale, a base di linfociti virus specifici, una valida strategia terapeutica.
Gaslini, punto di riferimento per le terapie innovative
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Il Gaslini è l’ospedale pediatrico ligure che costituisce un punto di riferimento nazionale per il trattamento delle malattie emato-oncologiche e del sistema immunitario. Fornisce, infatti, terapie innovative per il trattamento di serie complicanze nei pazienti immunodepressi.
Maura Faraci, responsabile della UOSD Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche dell’Ircss Gaslini spiega che la terapia è indirizzata «a pazienti immunodepressi. Sia trapiantati di midollo sia non trapiantati, affetti da infezioni virali non trattabili con la sola terapia farmacologica. La terapia può cambiare la prognosi di questi pazienti».
Terapia cellulare antivirale, una valida strategia
Il Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche che opera all’interno del Dipartimento di Emato-Oncologia del Gaslini è attivo dalla fine degli anni ’80. Ad oggi, dunque, sono stati eseguiti circa 1700 trapianti, di cui più di 600 da donatore sia familiare che non familiare.
«Dalla fine degli anni ‘90 – si legge in una nota del Gaslini – è iniziata l’attività di trapianto aploidentico (da donatore familiare non identico). Ciò sia con la manipolazione delle cellule staminali periferiche, sia con la somministrazione di ciclofosfamide post trapianto. Nonostante i progressi delle procedure trapiantologiche, l’insorgenza di complicanze non infettive ed infettive, in particolari quelle virali, rappresentano spesso una problematica di difficile gestione. Nei pazienti sottoposti a trapianto, le riattivazioni virali da virus quali Citomegalovirus, Adenovirus e virus di Ebstein Barr possono infatti non rispondere alla terapia medica. O non avere ancora una terapia antivirale specifica».
Lo studio ha investito soggetti non sottoposti a trapianto
Di recente, fa sapere l’Irccs, lo studio è stato emendato con allargamento alla popolazione di pazienti (da zero a 30 anni) non sottoposta a trapianto. Ma con uno stato di immunosoppresione congenita (immunodeficienze congenite gravi) o acquisita che ha sviluppato infezioni virali resistenti alla terapia medica.
«Anche il nostro Istituto ha voluto adottare questa procedura di terapia cellulare e dal dicembre 2021 è attivo lo studio sperimentale di fase 1. Questo prevede il trattamento delle più frequenti riattivazioni virali post trapianto, con linfociti antivirali allogenici. Linfociti che sono selezionati da un donatore familiare avente capacità “killer” nei confronti dei virus», conclude Maura Faraci
La produzione dei linfociti avviene presso la Cell Factory dell’IRCCS G. Gaslini. Questa è l’Officina farmaceutica della Liguria autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la produzione di prodotti di terapia cellulare avanzata. La gestione del farmaco cellulare è a carico dell’Unità di trapianto di cellule staminali.