Il trapianto di cellule staminali cerebrali in pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva è risultato sicuro e ben tollerato. E anche con possibili effetti duraturi e protettivi da ulteriori danni al cervello dei pazienti.
È quanto emerso da uno studio coordinato dall’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell. Ideato da Angelo Vescovi dell’Università di Milano – Bicocca, la ricerca è stata condotta in collaborazione con Stefano Pluchino dell’Università di Cambridge. Si tratta di un passaggio fondamentale nello sviluppo di terapie cellulari avanzate per le forme progressive di Sclerosi Multipla (SM).
Monitorati per un anno i pazienti coinvolti nello studio
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Per il trapianto di cellule staminali neurali nei ventricoli laterali del cervello sono stati coinvolti 15 pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva in fase avanzata. I ricercatori hanno monitorato i pazienti per un anno. In questo periodo, hanno notato che gli effetti collaterali verificatisi sono stati modesti, temporanei e reversibili. Ogni paziente mostrava alti livelli di disabilità, alcuni erano costretti all’uso della sedia a rotelle.
Nel corso del monitoraggio non hanno mostrato alcun aumento del grado di disabilità o un peggioramento della sintomatologia. Gli studiosi hanno osservato che tanto più alta era la dose di cellule staminali trapiantate, tanto più si notava una diminuzione del volume cerebrale. L’ipotesi è che il fenomeno possa essere legato ad un effetto anti-infiammatorio o anche neuroprotettivo dovuto all’azione delle cellule staminali cerebrali iniettate. Interpretazione che ha trovato riscontro nei rilevanti cambiamenti molecolari che le cellule staminali cerebrali hanno prodotto nel corso dello studio.
Sviluppare nuovi trattamenti per le forme progressive di SM
Nel corso del monitoraggio gli studiosi hanno notato che l’aumento della dose di cellule staminali trapiantata accresceva i livelli di acidi grassi nel liquido cefalorachidiano. Quest’ultimo bagna il cervello e le sue cavità. I livelli, inoltre, rimanevano elevati per un periodo di almeno un anno dal trapianto.
«È assolutamente necessario sviluppare nuovi trattamenti per le forme progressive di SM», ha affermato Stefano Pluchino dell’Università di Cambridge. «Siamo molto soddisfatti dei risultati che abbiamo ottenuto. Rappresentano un passo in avanti fondamentale per lo sviluppo di terapie cellulari per il trattamento della sclerosi multipla».
Cellule staminali: strada verso studi di efficacia più ampi
Secondo Angelo Vescovi dell’Università di Milano – Bicocca c’è la consapevolezza dei limiti presentati dallo studio. «Siamo consapevoli del fatto che il nostro studio ha delle limitazioni legate alle sue piccole dimensioni e a possibili effetti confondenti derivati dai farmaci immunosoppressivi. Il fatto che il nostro trattamento sia sicuro e che gli effetti correlino con la quantità di cellule iniettate, significa che possiamo procedere alla fase successiva. Ciò anche grazie alla disponibilità delle cellule staminali già prodotte e conservate nell’ officina GMP (autorizzata AIFA) di Casa Sollievo della Sofferenza. Grazie ad essa – unico caso al mondo – la disponibilità del farmaco cellulare non sarà più un problema».
Entrambi gli scienziati hanno concluso dicendo: «Ci sono voluti quasi 30 anni dalla scoperta delle cellule staminali cerebrali per arrivare a questo trattamento terapeutico sperimentale. Ora si apre la strada verso studi di efficacia più ampi, che seguiranno a breve».