Malattie rare

È stato dichiarato illegittimo il provvedimento che istituisce il Fondo (da 1 milione di euro) dell’NGS (Next Generation Sequencing) per la diagnosi delle malattie rare. Le Regioni avrebbero dovuto impiegarlo per dare risposte certe a pazienti e famiglie ancora in attesa di dare un nome alla propria patologia. L’illegittimità è stata dichiarata da una sentenza della Corte Costituzionale emessa a seguito di un ricorso della Regione Campania.

Genetica medica, mancheranno risorse per le malattie rare

«Con grande sconcerto e rammarico siamo venuti a conoscenza di questa sentenza. Uno dei motivi di sconcerto è che questa è stata emessa a seguito di un ricorso promosso dalla Regione Campania». Così Paolo Gasparini, Presidente di SIGU – Società Italiana di Genetica Umana. «Ora verranno a mancare risorse che servivano per risolvere, attraverso l’utilizzo di tecnologie sofisticate di analisi genomica, i ‘cold case’ delle malattie rare. Ciò avrebbe permesso di dare un nome alle sofferenze di tante persone ancora in cerca di una diagnosi. Per queste persone si tratta del passo fondamentale che, da una parte, chiude un percorso lungo e difficile di ricerca di una diagnosi. E dall’altra apre le porte verso una consulenza genetica accurata e una più efficace presa in carico. Questo può anche includere l’accesso a nuove prospettive terapeutiche approvate o in via sperimentale».

Fondo da ripartire in proporzione al numero di abitanti

Il paradosso è che i pazienti campani in cerca di diagnosi avrebbero potuto ricevere una parte importante delle risorse. Ossia, 96.840 euro su un milione complessivo, una cifra inferiore solo alla Lombardia e, per pochissimo, al Lazio.

«Questo perché il Fondo doveva essere ripartito in proporzione al numero di abitanti», prosegue Gasparini. «Al fine di avere una corretta ed equilibrata rappresentanza della popolazione italiana. Ora queste persone, così come quelle di tutte le altre Regioni, rimarranno senza. Ringraziamo tutti coloro che nel Parlamento e nel Governo si sono spesi un anno fa per introdurre questa legge. Legge a supporto delle persone con malattie genetiche non diagnosticate. Auspichiamo di essere essere ancora al fianco dei pazienti per risolvere la situazione di stallo che ora è venuta a crearsi».

Trovare una soluzione per evitare un danno alle persone

Sull’argomento è intervenuta anche Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice di OMaR – Osservatorio Malattie Rare. «Uno dei grandi problemi dell’Italia è che si fanno le leggi e poi mancano i decreti attuativi. Il paradosso in questo caso è che il decreto attuativo da parte del Ministero della Salute era arrivato velocemente, segno dell’attenzione del Governo al tema. Ma a bloccare tutto – spiega Ciancaleoni Bartoli – stavolta è una Regione. Mi auguro che si possa trovare una soluzione per evitare un danno alle persone che aspettano la diagnosi e che si faccia velocemente. Magari approfittando dei lavori relativi alla Legge di Bilancio».

Il riferimento è alla sentenza pubblicata recentemente sulla Gazzetta Ufficiale a seguito di un ricorso presentato dalla Regione Campania contro la Legge di Bilancio 2024. Nella Legge era stato inserito l’emendamento istitutivo del Fondo per l’NGS (Next Generation Sequencing), il sequenziamento genomico di nuova generazione.