La ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) continua a registrare progressi, seppur in un contesto di complessità biologica e clinica. La malattia, caratterizzata dalla degenerazione dei motoneuroni, si manifesta principalmente in forma sporadica. Mentre solo una minoranza di casi ha origine genetica. Tra i geni coinvolti, SOD1 è tra i più studiati: le sue mutazioni sono responsabili di circa il 3% dei casi e rappresentano il bersaglio di nuove strategie terapeutiche.
AP-101: un anticorpo mirato contro la proteina SOD1 mal ripiegata
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L’azienda svizzera ALS Pharma AG, supportata da Neurimmune e TVM Capital Life Science, ha recentemente diffuso i risultati incoraggianti della sperimentazione clinica di Fase II sull’anticorpo umano AP-101. Questo farmaco sperimentale è stato progettato per riconoscere e neutralizzare le forme anomale della proteina SOD1. Il mal ripiegamento di quest’ultima, compromette la normale funzione cellulare e contribuisce alla progressione della SLA.
AP-101 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dalla FDA statunitense sia dall’EMA, evidenziando il potenziale impatto della terapia in un contesto medico con opzioni limitate.
Dettagli dello studio clinico internazionale
Il trial di Fase II è stato condotto quindi in Stati Uniti, Canada, Corea del Sud, Belgio, Germania e Svezia, coinvolgendo 73 partecipanti: 52 con SLA sporadica e 21 con mutazione del gene SOD1. Lo studio, della durata complessiva di 51 settimane, ha valutato sicurezza, tollerabilità, farmacodinamica e farmacocinetica del farmaco, somministrato in aggiunta allo standard terapeutico esistente.
Secondo il prof. Peter Andersen, neurologo presso l’Università di Umea e principale investigatore della sperimentazione:
“AP-101 è il primo anticorpo clinicamente testato su pazienti sia con mutazioni SOD1 sia con SLA sporadica. I dati dimostrano sicurezza, tollerabilità e segnali iniziali di efficacia biologica, suggerendo un ruolo più ampio della proteina SOD1 mal ripiegata nella malattia.”
Risultati clinici e prospettive future
Dopo 12 mesi di trattamento, lo studio ha riportato:
- Stabilizzazione dello stadio clinico della SLA nei pazienti trattati.
- Miglioramento dei principali biomarcatori, come i neurofilamenti.
- Parametri di sopravvivenza e ventilazione non invasiva con trend positivi.
Questi risultati indicano che AP-101 potrebbe offrire benefici clinici tangibili, aprendo la strada a ulteriori studi di efficacia su scala più ampia.
ALS Pharma AG ha dichiarato quindi che i dati saranno condivisi con le autorità regolatorie europee e statunitensi per avanzare verso la possibile approvazione del farmaco.
Fonti: Osservatorio Malattie Rare, ALS Pharma AG, Associazione ConSLAncio Onlus