Il cammino che porta una nuova molecola farmacologica dal laboratorio alla commercializzazione è complesso, costoso e lungo. Queste difficoltà si amplificano nel caso dei farmaci orfani, sviluppati per trattare patologie rare che colpiscono un numero ristretto di persone. A causa della limitata diffusione di queste malattie, le aziende farmaceutiche affrontano sfide economiche notevoli nel recupero degli ingenti investimenti richiesti per la ricerca.
In questo contesto, l’8° Orphan Drug Day sarà un’importante occasione per affrontare tali criticità e cercare soluzioni innovative.
Obiettivo? Promuovere il diritto a una cura efficace per i pazienti affetti da malattie rare
Farmaci orfani nel contesto delle malattie rare
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I farmaci orfani sono formulazioni destinate a trattare malattie rare, caratterizzate da un’incidenza molto bassa nella popolazione generale. Tali condizioni, spesso trascurate dalla ricerca farmacologica tradizionale, coinvolgono un numero limitato di pazienti.
Il che rende difficile per le aziende recuperare i costi di sviluppo. Questo contesto di scarsità pone un dilemma: come garantire ai pazienti accesso a trattamenti efficaci senza compromettere la sostenibilità economica delle aziende produttrici?
In Italia, la definizione del prezzo e delle modalità di rimborso di un farmaco si basa sull’analisi di comparatori clinici ed economici. Questi strumenti permettono di confrontare un nuovo trattamento con le terapie già esistenti, analizzando l’efficacia e i costi associati. Tuttavia, la mancanza di alternative consolidate per le malattie rare rende difficile l’applicazione di questi comparatori tradizionali.
La difficoltà di stabilire un benchmark di riferimento per i farmaci orfani rappresenta un ostacolo significativo sia per le autorità regolatorie sia per le aziende farmaceutiche.
Questa situazione complica il processo decisionale e allunga i tempi necessari per l’approvazione e la disponibilità di questi medicinali sul mercato.
Cosa che ha ripercussioni dirette sulla vita dei pazienti che necessitano urgentemente di cure.
Orphan Drug Day: un confronto sui limiti dei comparatori
Per affrontare queste problematiche, Rarelab, in collaborazione con Pharma Value e con la media partnership di OMaR – Osservatorio Malattie Rare, ha organizzato l’8° Orphan Drug Day.
L’evento si terrà il 16 ottobre 2024 a Roma, presso l’Hotel Nazionale e sarà intitolato “Il Comparatore per farmaci orfani: limiti e diritto alla miglior cura”.
L’incontro si propone di esaminare in profondità le sfide connesse all’impiego dei comparatori clinici nel processo di valutazione dei farmaci orfani, un tema importante per le malattie rare.
Il dibattito offrirà una preziosa opportunità di confronto tra aziende farmaceutiche, autorità sanitarie e associazioni di pazienti.
Sarà fondamentale esplorare soluzioni innovative per garantire un accesso equo e tempestivo ai trattamenti specifici per le malattie rare, un aspetto spesso ostacolato da fattori economici e burocratici. Oltre a tutelare il diritto alla salute, si discuterà su come garantire cure adeguate e personalizzate per i pazienti.
Si affronteranno pertanto le sfide legate alla sostenibilità economica dei farmaci orfani, che spesso richiedono ingenti investimenti in ricerca e sviluppo.
Il dialogo si concentrerà sulla necessità di trovare un equilibrio tra innovazione terapeutica e integrazione di questi farmaci nei sistemi sanitari, con l’intento di delineare approcci condivisi che possano facilitare l’adozione di terapie all’avanguardia.
La promozione di un sistema sanitario che valorizzi il progresso scientifico e garantisca il diritto di accesso ai trattamenti rappresenta una priorità imprescindibile, affinché tutti i pazienti possano beneficiare delle migliori cure disponibili.
Come partecipare all’evento
Per garantire una partecipazione efficiente e organizzata all’8° Orphan Drug Day, si invita gli interessati ad effettuare l’accredito entro il 14 ottobre 2024. Le richieste di partecipazione possono essere inviate all’indirizzo e-mail accrediti@rarelab.eu. È fondamentale specificare il proprio nome, cognome e il ruolo ricoperto all’interno dell’ente o dell’organizzazione di appartenenza, in modo da facilitare la gestione dei partecipanti.
I posti disponibili saranno assegnati in base all’ordine cronologico di ricezione delle richieste, fino a esaurimento della capacità massima della sala. Solo coloro che riceveranno una conferma ufficiale dagli organizzatori potranno accedere alla Sala Cristallo dell’Hotel Nazionale, dove si svolgerà l’incontro.
L’evento offre l’opportunità di approfondire tematiche rilevanti legate ai farmaci orfani.
Inoltre, rappresenta anche un’importante occasione di networking tra professionisti del settore, operatori sanitari, e rappresentanti delle associazioni di pazienti, creando un ambiente fertile per lo scambio di idee e buone pratiche.