Il cannabidiolo (CBD), componente non-psicoattivo della cannabis, può attenuare la sintomatologia di una forma di encefalopatia epilettica dello sviluppo (DEE1) resistente ai farmaci antiepilettici tradizionali. Si tratta di una rara forma di epilessia pediatrica causata da mutazioni del gene ARX, che si manifesta in maggior misura nei primi mesi di vita. Colpisce in prevalenza i bambini di sesso maschile, causando frequenti convulsioni e grave ritardo nello sviluppo cognitivo e motorio, con esitiEpilepsia,ircss neuromed pozzilli, a volte letali.
È quanto emerge da uno studio preclinico coordinato dall’Istituto di genetica e biofisica ‘Adriano Buzzati-Traverso’ e diretto dal Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli Cnr-Igb. Hanno partecipato il Cnr-Icb di Pozzuoli, l’Università degli studi di Napoli ‘Federico II’ e Irccs Neuromed di Pozzilli (Is).
La ricerca è stata pubblicato sulla rivista “Epilepsia”.
La prima evidenza sperimentale dell’efficacia del CBD
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Le encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE) rappresentano un gruppo eterogeneo dal punto di vista clinico e genetico di rari disturbi dello sviluppo neurologico (NDD). Sono caratterizzati da esordio precoce di epilessia farmacoresistente, tipici modelli elettroencefalografici (EEG), ritardo o regressione dello sviluppo, in particolare dopo l’insorgenza di crisi epilettiche refrattarie. Ed anche da una complessa gamma di comorbilità, che vanno dai disturbi del movimento ai sintomi simil-autistici.
Ad oggi, sono stati identificati molti geni DEE, compresi quelli che codificano per fattori di trascrizione, canali ionici o proteine coinvolte nella neurotrasmissione.
«La nostra ricerca rappresenta la prima evidenza sperimentale dell’efficacia del CBD altamente purificato nel trattamento di questo tipo di epilessia infantile». Così Lucia Verrillo del Cnr-Igb, prima autrice dello studio. «Infatti, attraverso la somministrazione del cannabidiolo per iniezione, siamo riusciti a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche spontanee. Ciò nei modelli che esprimono la mutazione genetica, migliorandone così l’aspettativa di vita».
Il CBD riduce la gravità e la frequenza delle crisi epilettiche
Lo studio ha dimostrato che il CBD riduce la gravità e la frequenza delle crisi epilettiche ricorrenti spontanee. E prolunga significativamente la durata della vita dei topi epilettici. È un risultato che rappresenta la prima prova preclinica dell’efficacia del CBD in un modello murino di DEE1 genetico, identificando target a valle sensibili al CBD. E aprendo la strada a ulteriori esplorazioni degli effetti del CBD in questa malattia per future considerazioni cliniche.
«Il CBD ha portato alla riduzione dei marcatori neuroinfiammatori. E aiutato la microglia – cellule che proteggono e supportano le funzioni dei neuroni all’interno del sistema nervoso centrale – a ripristinare una forma normale». Lo spiega Maria Giuseppina Miano, ricercatrice del Cnr-Igb e coordinatrice della ricerca. «Inoltre, il trattamento con cannabidiolo ha permesso di modulare l’attività elettrica dei neuroni malati, agendo direttamente sui meccanismi di comunicazione e trasmissione sinaptica».
Dalla ricerca nuove prospettive di cura per bambini
Secondo Sergio Fucile, del Laboratorio di epilessia sperimentale dell’Ircss Neuromed, l’azione del CBD è rilevantenel contrastare l’ipereccitabilità dei neuroniaffetti da mutazione del gene ARX. Ciò «incoraggia lo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per le crisi epilettiche legate a questa patologia».
Lo studio rappresenta un passo importante nello sviluppo di terapie che possono contrastare le epilessie infantili rare. E offre nuove prospettive di cura per bambini che al momento non hanno alternative terapeutiche efficaci.