L’emergenza sanitaria globale ha, negli ultimi anni, accelerato la necessità di metodi di valutazione più rapidi per l’accesso a farmaci e dispositivi medici.
Tali metodi sono diversi nei vari Paesi. In Italia, a seguito del Regolamento (UE) 520/2014, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) può concedere l’autorizzazione condizionata per farmaci che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte. Basandosi su dati preliminari.
Inoltre, sempre nel nostro Paese, il ‘Fondo per l’accesso ai farmaci innovativi’ consente un accesso anticipato a terapie in fase di sperimentazione per malattie gravi. Previa valutazione dell’AIFA.
Il tema è stato al centro della sessione dal titolo ‘Metodi e criticità di valutazione per garantire un accesso rapido ai farmaci e dispositivi innovativi’. Sessione che si è svolta nell’ambito del XLV Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera (SIFO).
Autorizzazioni semplificate per alcuni dispositivi medici
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In Europa e negli Stati Uniti i dispositivi medici che soddisfano determinati criteri possono beneficiare di procedure di autorizzazione ‘semplificate’.
È il caso dei dispositivi per il trattamento e la gestione di patologie rare. La loro produzione e distribuzione è di fatto numericamente molto inferiore rispetto a quelle destinate ad altre aree terapeutiche.
Per questo motivo, è stata di recente emanata la MDCG 2024-10 Clinical evaluation of orphan medical devices, che adatta le norme del MDR in materia di indagini cliniche al caso dei dispositivi medici orfani.
A livello internazionale, intanto, l’uso di Dati Real-World Evidence (RWE) riscuote sempre più interesse e successo per monitorare l’efficacia dei farmaci nel mondo reale. In questo modo si facilita l’accesso a terapie innovative.
Percorsi accelerati per l’approvazione di farmaci
Sia in Europa sia negli Stati Uniti, le agenzie regolatorie hanno introdotto percorsi accelerati che permettono l’approvazione di farmaci basati su endpoint surrogati. Sono i cosiddetti ‘Accelerated Approval Pathways’.
Questi percorsi mirano a facilitare l’immissione sul mercato di terapie per condizioni gravi o potenzialmente letali. Ciò quando le opzioni di trattamento sono limitate o inesistenti basandosi su l’uso di endpoint surrogati, che sono misure utilizzate come sostituti di risultati clinici finali.
Un endpoint surrogato può essere un biomarker, un risultato laboratoristico o una misura della risposta a un trattamento che si presume correlato a un beneficio clinico. Ma non rappresenta direttamente un esito clinico finale (come la sopravvivenza o la qualità della vita).
La velocità di approvazione può comportare incertezze sulla sicurezza a lungo termine dei farmaci. È, dunque, fondamentale monitorare gli effetti a lungo termine, con rischi di eventi avversi emergenti subito dopo l’immissione in commercio.
Accesso rapido a farmaci e dispositivi medici, una priorità
Da considerare, infine, la diseguaglianza nell’accesso alle cure. L’accesso ai farmaci può variare significativamente tra Paesi, creando disuguaglianze nel trattamento delle patologie.
Dal punto di vista strettamente economico, l’accesso rapido può generare pressioni sui sistemi sanitari nazionali. Con conseguenze sul budget pubblico e sulla sostenibilità delle terapie innovative non facilmente gestibili.
L’accesso rapido a farmaci e dispositivi medici è una priorità sia in Italia sia a livello globale.
Tuttavia, è cruciale affrontare le criticità associate per garantire un equilibrio tra innovazione, sicurezza e accessibilità. Inoltre, è cruciale l’assicurazione dell’efficacia e della sicurezza del prodotto nel caso di procedure semplificate e/o accelerate.