“La visione italiana sulle Terapie Avanzate” è un evento svoltosi di recente a Roma per presentare alle Istituzioni proposte concrete sulle Terapie Avanzate (TA). L’intento è quello di individuare politiche e strategie per rendere più efficace ed equo l’accesso alle TA. Accorciare il percorso che le porta dal laboratorio di ricerca al paziente è il primo obiettivo da raggiungere. Inoltre, si dovrà migliorare le performance dei centri di riferimento e valorizzare il grande patrimonio di competenze tecnico-scientifiche che il nostro Paese possiede.
A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le TA necessitano di misure altrettanto innovative affinché ne sia garantita l’espansione e l’evoluzione. Innanzitutto, dovranno essere rese accessibili a tutti i pazienti che possono beneficiarne. È questo l’obiettivo del “retreAT”, progetto di policy shaping avviato da OTA – Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023. È entrato in una seconda fase operativa nel 2024.
Terapie Avanzate, medicinali eterogenei e peculiari
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OTA ha deciso di affrontare la tematica della sostenibilità delle TA non soffermandosi solo sulla mera questione dei costi e dei pagamenti. Ma con una prospettiva a 360 gradi che prenda in considerazione tutte le tappe del percorso di questi complessi farmaci.
Le Terapie Avanzate rappresentano una classe di prodotti medicinali eterogenei e peculiari, con diverse modalità di somministrazione e previsioni di efficacia nel tempo.
Le richieste di studi clinici con follow-up fino a 15 anni sono in costante aumento. Con queste premesse diventa fondamentale l’ottimizzazione della raccolta dei dati in termini di Real World Evidence (RWE) per scopi di ricerca e regolatori. Questi obiettivi riporterebbero l’Italia nella posizione di polo attrattivo, sia in termini di ricerca clinica sulle Terapie Avanzate che di sostenibilità complessiva.
Le TA necessitano di un team multidisciplinare
Le Terapie Avanzate sono trattamenti complessi e spesso personalizzati. Per la loro somministrazione e per il follow-up necessitano di un team multidisciplinare e di strutture adeguate e qualificate. Queste caratteristiche amplificano le disparità regionali già note in ambito sanitario in Italia. Per assicurare un futuro per le TA nel nostro Paese è fondamentale attuare delle strategie per la riorganizzazione globale dei centri clinici che le somministrano. Centri clinici che si prendono cura dei pazienti, così da creare una rete che possa garantire un accesso equo, su tutto il territorio italiano.
Gli esperti hanno notato che la presa in carico dei pazienti a cui viene somministrata una TA ha un impatto sulla sostenibilità globale delle stesse TA.
Istituire una cabina di regia a livello nazionale
Sorge la necessità di istituire una cabina di regia a livello nazionale sulle TA. Cabina a competenze multiple, integrata dalle associazioni di pazienti e dalle professionalità dedicate, con il compito di individuare dei criteri minimi indispensabili e indissolubili. Sono le competenze che «ogni centro deve avere per poter essere accreditato a livello strutturale, organizzativo e tecnologico». Così Marika Pane, Professore Associato di Neuropsichiatria infantile Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore Clinico del Centro Clinico NeMO.
Occuparsi, inoltre, del tema della formazione è cruciale per rendere uniforme la presa in carico dei pazienti sul territorio nazionale. Parimenti importante è determinare un DRG (Diagnosis Related Groups – Raggruppamenti omogenei di diagnosi) specifico per le Terapie Avanzate.