Il diabete di tipo 1 è una condizione autoimmune che rappresenta una sfida significativa per milioni di bambini e adolescenti in tutto il mondo. Ustekinumab, un farmaco attualmente utilizzato per il trattamento della psoriasi ha mostrato risultati positivi nel trattamento precoce di questa malattia
Prevalenza del diabete di tipo 1 nei bambini e adolescenti
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Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che porta alla distruzione delle cellule beta del pancreas responsabili della produzione di insulina. A livello globale, colpisce circa 1,1 milioni di bambini e adolescenti. Questo disturbo si manifesta tipicamente in età giovanile e richiede una gestione costante della glicemia attraverso insulina e monitoraggio continuo. Purtroppo, la sua prevalenza è in aumento, con i tassi di diagnosi che continuano a crescere in molte regioni del mondo.
Terapie standard
Il trattamento standard della condizione consiste nella somministrazione di insulina, attraverso iniezioni o pompe. Questa è disponibile in varie formulazioni:
Ad azione rapida, come Lispro, Aspart e Glulisina, viene usata per gestire i picchi di glucosio nel sangue dopo i pasti;
L’insulina ad azione intermedia, come la NPH, viene somministrata due volte al giorno per un controllo basale;
Quella ad azione lunga, come Glargine e Detemir, fornisce un rilascio prolungato di insulina per coprire le necessità basali durante tutto il giorno e la notte.
Quanto alle pompe di insulina, sono dispositivi che offrono un’infusione continua del farmaco ad azione rapida attraverso un catetere inserito sotto la pelle. Possono essere programmate per simulare la secrezione naturale di insulina, così da migliorare il controllo glicemico.
Anche se non sono farmaci, i monitoraggi continui della glicemia (CGM) sono essenziali per monitorare i livelli di glucosio in tempo reale, consentendo aggiustamenti precisi nella somministrazione di insulina.
In alcuni casi complessi, come la resistenza all’insulina o altre complicazioni, possono essere utilizzati farmaci coadiuvanti come la metformina, anche se non specificamente indicati per il diabete di tipo 1.
Un nuovo studio: Ustekinumab dalla psoriasi al diabete
Il recente studio su Ustekinumab offre una nuova prospettiva al trattamento del diabete di tipo 1. Questo farmaco, originariamente sviluppato per la psoriasi, potrebbe preservare la funzione delle cellule produttrici di insulina agendo sul sistema immunitario.
Ustekinumab, un farmaco immunoterapico già impiegato nel trattamento della psoriasi grave, ha mostrato risultati promettenti nel trattamento del diabete di tipo 1 nelle fasi iniziali.
A condurre lo studio clinico, l’Università di Cardiff (Galles) in collaborazione con il King’s College di Londra, la Swansea University e l’Università di Calgary.
Prove ed evidenze
Il trial ha coinvolto 72 adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni, recentemente diagnosticati con diabete di tipo 1.
Lo studio ha dimostrato che Ustekinumab ha contribuito a mantenere la produzione di insulina.
Inoltre ha anche migliorato significativamente i livelli di peptide C, un marcatore della produzione della stessa.
«Il diabete di tipo 1 si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge le cellule che producono insulina. Se possiamo iniziare i trattamenti precoci prima che tutte le cellule insulino-produttive vadano perse, potremmo ridurre la necessità di insulina o addirittura prevenirla».
Questo il commento della dottoressa Danijela Tatovic, una delle ricercatrici coinvolte nello studio. Ma come funziona il farmaco?
Meccanismo d’azione e benefici di Ustekinumab
Ustekinumab agisce bloccando specifiche proteine infiammatorie nel sistema immunitario e ha già dimostrato la sua efficacia nel trattamento di condizioni immunologiche come la psoriasi grave, l’artrite psoriasica, la malattia di Crohn e la colite ulcerosa. La sua efficacia nel diabete di tipo 1 deriva dalla sua capacità di mirare a un sottogruppo di cellule immunitarie chiamate cellule Th17.1, che giocano un ruolo cruciale nella distruzione delle cellule beta produttrici di insulina.
A confermarlo, il professor Tim Tree del King’s College London. «Abbiamo scoperto che Ustekinumab riduce il livello di un piccolo gruppo di cellule immunitarie nel sangue chiamate cellule Th17.1. Queste cellule costituiscono solo 1 su 1.000 cellule immunitarie del sangue, ma sembrano svolgere un ruolo importante nella distruzione delle cellule produttrici di insulina. Questo spiega perché Ustekinumab ha così pochi effetti collaterali.»
In effetti, Ustekinumab ha dimostrato di avere un buon profilo di sicurezza e potrebbe rappresentare una svolta nella medicina di precisione, trattando direttamente il processo autoimmunitario piuttosto che semplicemente gestire i sintomi.
Prospettive future e necessità di ulteriori ricerche sul farmaco
Il professor Colin Dayan ha sottolineato che «Sarebbe meglio se potessimo trattare i pazienti in una fase precedente, mentre i bambini stanno ancora bene, e impedire loro di aver bisogno di insulina». Nonostante i risultati promettenti, è necessaria ulteriore ricerca per confermare l’efficacia di Ustekinumab e identificare i pazienti che potrebbero trarne il massimo beneficio.
Peter Taylor aggiunge: «Ora è possibile con un semplice test degli anticorpi rilevare i bambini che svilupperanno il diabete di tipo 1 anni prima di aver bisogno di insulina. Combinare lo screening con il trattamento precoce con Ustekinumab sembra un approccio molto promettente per prevenire la necessità di insulina.»
Fonti
Danijela Tatovic et al. «Ustekinumab per il diabete di tipo 1 negli adolescenti. Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato di fase 2».
Nature Medicine (2024).