Arrivano i farmaci agnostici per la lotta contro il cancro. La notizia è arrivata proprio nella giornata mondiale contro i tumori, lo scorso 4 Febbraio. A dare il via alla terapia con i farmaci agnostici è stata l’Agenzia Italiana del Farmaco. Dopo un’attenta valutazione sull’efficienza e la sicurezza del farmaco Larotrectinib, ha approvato la terapia agnostica nei pazienti con tumori caratterizzati da particolari mutazioni genetiche.
Finalmente, anche in Italia, i pazienti oncologici possono beneficiare di un nuovo approccio terapeutico. I nuovi farmaci agnostici apportano un valore terapeutico aggiuntivo per la cura dei tumori. I destinatari del nuovo protocollo sono i pazienti che hanno esaurito le linee di trattamento disponibili. Quindi, i destinatari sono tutti quei pazienti che non rispondono alla chemioterapia, radioterapia o rimozione chirurgica. Inoltre, questi farmaci funzionano molto bene anche in associazione all’immunoterapia, un’altra grande scoperta nell’innovazione oncologica.
Una rivoluzione in ambito medico-scientifico
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Farmaci agnostici e medicina di precisione: è il binomio di questa nuova frontiera, rivoluzionaria e innovativa. Da oggi, le malattie tumorali vengono trattate con una terapia “personalizzata” e realizzata “su misura“. Questo vuol dire che i tumori non sono più curati su modello istologico, ma su un modello definito “agnostico”. In altre parole diremmo che la medicina di precisione non tiene conto della localizzazione morfologica del tumore, ma si fonda sulle mutazioni espresse dalla malattia.
Quindi, una volta individuata la mutazione del tumore, si procede con la realizzazione di appositi farmaci diretti proprio contro i prodotti della mutazione. Tutto ciò è stato possibile grazie alle tecniche di DNA ricombinante e ai nuovi strumenti diagnostici che permettono una profilazione genomica. In questo modo, le mutazioni del tumore rappresentano la base su cui si fonda la scelta del farmaco.
Farmaci agnostici: cosa sono e come usarli
I farmaci agnostici sono la frontiera più evoluta della medicina di precisione, quella scienza in grado di curare le patologie secondo protocolli terapeutici personalizzati. Il bersaglio dei farmaci agnostici sono le mutazioni genetiche del tumore che influenzano il comportamento delle cellule maligne. Infatti, le differenti forme di tumore, che si sviluppano anche in organi differenti, possono condividere le stesse mutazioni genetiche alla base.
Quindi, i pazienti destinatari del trattamento con i farmaci agnostici sono selezionati con dei test di sequenziamento genico del DNA. Questi test permettono di valutare la presenza di oltre 300 alterazioni molecolari nelle cellule tumorali, anche a partire da un campione molto piccolo di cellule. Tuttavia, quando non è possibile asportare un frammento di tessuto tumorale, il test diagnostico è effettuato su un campione di sangue.
Larotrectinib: il primo farmaco agnostico
Larotrectinib è il primo farmaco agnostico ad aver ricevuto l’approvazione dall’Agenzia Italiana del Farmaco. Questo farmaco agnostico è stato progettato per essere utilizzato in tutti quei tumori caratterizzati dalla fusione genica NTRK. Queste mutazioni vengono definite “punti deboli” poiché giocano un ruolo importante nella regolazione del ciclo cellulare. Quindi, eventi come la proliferazione, differenziazione, apoptosi e la sopravvivenza cellulare diventano eventi sregolati che comportano la formazione della massa tumorale. In particolare, la fusione di questi geni è stata riscontrata in diverse patologie, quali:
- tumore del polmone non a piccole cellule, del colon, del pancreas, della tiroide;
- colangiocarcinoma;
- melanoma;
- diverse neoplasie del sangue.
L’utilizzo del farmaco agnostico per la mutazione NTRK ha portato enormi benefici ad un gran numero di pazienti. Infatti, nella stessa giornata del 4 Febbraio, sono stati presentati gli enormi successi della terapia. Il risultato più interessante sono le risposte positive ottenute indipendentemente dall’età del paziente e dal tessuto colpito dal tumore. Inoltre, i tre studi per l’approvazione del farmaco hanno coinvolto sia pazienti adulti che pazienti pediatrici. Entrambi hanno ottenuto un miglioramento della risposta tumorale e della qualità di vita, con un elevato tasso di risposta globale, pari al 75%.
Marcatori biomolecolari e farmaci agnostici
Sono definiti marcatori biomolecolari tutte quelle molecole che trascrivono per una caratteristica piuttosto che un’altra. In questo caso, i marcatori biomolecolari sono sequenze geniche che codificano per un prodotto cellulare responsabile della formazione del tumore. Questa incredibile scoperta ha portato la ricerca a condurre esami sempre più specifici sulle mutazioni dei tumori. Infatti, i ricercatori annunciano che a breve saranno determinati nuovi marcatori tumorali agnostici in grado di guarire un numero maggiore di pazienti. I marcatori biomolecolari agnostici attualmente in sperimentazione sono:
- tumor mutational burden, (TMB);
- Fibroblast growth factor receptor (FGFR);
- REarranged during Transfection (RET).
La realizzazione di farmaci agnostici ha portato ad una vera e propria rivoluzione in ambito oncologico, restituendo nuove speranze ai malati e ai loro familiari. Tutto questo senza tener conto dell’età del paziente, della sede del tumore.
Richiedi assistenza oncologica e tutela legale gratuita
Solo in Italia il numero dei malati oncologici è un continuo aumento. Oggi si stima che su tutta la Penisola ci siano circa 2 milioni e 250 mila italiani affetti da neoplasie. Questi sono dati estrapolati durante la pandemia Covid-19, una terribile epidemia che ha messo a dura prova il Sistema Sanitario Nazionale. Per questo motivo, anche nei prossimi anni dovremmo aspettarci delle statistiche falsate.
L’epidemia da coronavirus ha causato non pochi disagi alle attività di screening e cure mediche. Infatti, molti pazienti non hanno ricevuto tempestivamente la diagnosi di tumore o si sono visti slittare importanti trattamenti sanitari oncologici e interventi chirurgici. Motivo per il quale, l’Osservatorio Nazionale Amianto, insieme al Presidente, l’Avv. Ezio Bonanni, offrono assistenza oncologia e tutela legale gratuita.
Possono accedere gratuitamente al servizio anche i familiari della vittima primaria. Infatti, chiamando il numero verde è possibile mettersi in contatto con un pool di medici e legali specializzati e ricevere maggiori informazioni sui nuovi protocolli di cura.
